Walka o refundację leku na SMA wciąż trwa. Pomocy potrzebują też starsze dzieci

Na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA – Zolgensma. Problem w tym, że tylko dla dzieci do szóstego miesiąca życia./fot. Twitter/Ministerstwo Zdrowia

O tym, by nie pozbawiać szans na normalny rozwój ponad półrocznych dzieci z SMA, mówiły we wtorek przed Wojewódzkim Szpitalem Dziecięcym w Bydgoszczy posłanka Koalicji Obywatelskiej Iwona Kozłowska i szefowa oddziału neurologii Lucyna Muller.

Chodzi o refundację „najdroższego leku świata”, czyli terapii genowej na rdzeniowy zanik mięśni. Lek kosztuje prawie 10 milionów złotych. Rodzice chorych dzieci prowadzą zbiórki. Refundacja ma dotyczyć jednak tylko dzieci do szóstego miesiąca życia. Tymczasem według Iwony Kozłowskiej zbiórki stanęły po informacji Ministerstwa Zdrowia o refundacji leku na SMA.

- Jest to krok milowy dla rodziców i opiekunów, którzy walczą o zdrowie dzieci. Czekamy teraz na dalsze kroki, czyli sytuacji, w której dzieci będą mogły korzystać z tej terapii również po szóstym miesiącu życia – powiedziała parlamentarzystka.

- Z jednej strony to sytuacja bardzo radosna dla rodziców. Z drugiej strony bardzo trudna dla rodziców, którzy zbierają pieniądze na lek dla dzieci powyżej szóstego miesiąca życia. Zbierają oni prawie 10 milionów złotych. Są to dzieci i w siódmym i w dziesiątym miesiącu. Dziecko do ukończenia drugiego roku życia może mieć podany ten lek – dodała posłanka KO.

W sprawie głos zabrała też kierownik oddziału neurologii Dziecięcego Szpitala Wojewódzkiego, Lucyna Muller. - To, co się wydarzyło w ostatnich latach w temacie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni, to jest rzeczywisty przełom i terapia genowa jest kolejnym krokiem do tego, żeby pacjenci byli leczeni na najwyższym poziomie. Ta terapia też ma jednak pewne ograniczenia. Z tego też wynikają ustalone wskazania refundacyjne. Dla dzieci poniżej szóstego miesiąca życia terapia jest o wiele bezpieczniejsza i skuteczniejsza niż u starszych – stwierdziła Muller.

Lek Zolgensma podawany jest jako jednorazowy wlew dożylny. Z kolei dostępny dotąd nusinersen podaje się dooponowo przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć jak najwcześniej, podając cztery dawki. Dawkę podtrzymującą należy podawać raz na cztery miesiące. W ramach walki z SMA wprowadzony zostanie też lek Evrysdi, który będzie dopełniał leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania.

Jak podało Ministerstwo Zdrowia w 2022 roku, polscy pacjenci zyskali najszerszy dostęp do 84 innowacyjnych terapii – 29 w zakresie wskazań onkologicznych, 55 nieonkologicznych, w tym 32 w chorobach rzadkich.