Środa, 07 grudnia 2022 r.   Imieniny: Marcina, Ambrożego, Teodora
Polskie Radio PiK » Kraj – świat
Barcin
2022-08-24, 06:30 Monika Siwak/Redakcja

Walka o refundację leku na SMA wciąż trwa. Pomocy potrzebują też starsze dzieci

Na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA – Zolgensma. Problem w tym, że tylko dla dzieci do szóstego miesiąca życia./fot. Twitter/Ministerstwo Zdrowia
Na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA – Zolgensma. Problem w tym, że tylko dla dzieci do szóstego miesiąca życia./fot. Twitter/Ministerstwo Zdrowia
O tym, by nie pozbawiać szans na normalny rozwój ponad półrocznych dzieci z SMA, mówiły we wtorek przed Wojewódzkim Szpitalem Dziecięcym w Bydgoszczy posłanka Koalicji Obywatelskiej Iwona Kozłowska i szefowa oddziału neurologii Lucyna Muller.
Chodzi o refundację „najdroższego leku świata”, czyli terapii genowej na rdzeniowy zanik mięśni. Lek kosztuje prawie 10 milionów złotych. Rodzice chorych dzieci prowadzą zbiórki. Refundacja ma dotyczyć jednak tylko dzieci do szóstego miesiąca życia. Tymczasem według Iwony Kozłowskiej zbiórki stanęły po informacji Ministerstwa Zdrowia o refundacji leku na SMA.

- Jest to krok milowy dla rodziców i opiekunów, którzy walczą o zdrowie dzieci. Czekamy teraz na dalsze kroki, czyli sytuacji, w której dzieci będą mogły korzystać z tej terapii również po szóstym miesiącu życia – powiedziała parlamentarzystka.

- Z jednej strony to sytuacja bardzo radosna dla rodziców. Z drugiej strony bardzo trudna dla rodziców, którzy zbierają pieniądze na lek dla dzieci powyżej szóstego miesiąca życia. Zbierają oni prawie 10 milionów złotych. Są to dzieci i w siódmym i w dziesiątym miesiącu. Dziecko do ukończenia drugiego roku życia może mieć podany ten lek – dodała posłanka KO.

W sprawie głos zabrała też kierownik oddziału neurologii Dziecięcego Szpitala Wojewódzkiego, Lucyna Muller. - To, co się wydarzyło w ostatnich latach w temacie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni, to jest rzeczywisty przełom i terapia genowa jest kolejnym krokiem do tego, żeby pacjenci byli leczeni na najwyższym poziomie. Ta terapia też ma jednak pewne ograniczenia. Z tego też wynikają ustalone wskazania refundacyjne. Dla dzieci poniżej szóstego miesiąca życia terapia jest o wiele bezpieczniejsza i skuteczniejsza niż u starszych – stwierdziła Muller.

Lek Zolgensma podawany jest jako jednorazowy wlew dożylny. Z kolei dostępny dotąd nusinersen podaje się dooponowo przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć jak najwcześniej, podając cztery dawki. Dawkę podtrzymującą należy podawać raz na cztery miesiące. W ramach walki z SMA wprowadzony zostanie też lek Evrysdi, który będzie dopełniał leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania.

Jak podało Ministerstwo Zdrowia w 2022 roku, polscy pacjenci zyskali najszerszy dostęp do 84 innowacyjnych terapii – 29 w zakresie wskazań onkologicznych, 55 nieonkologicznych, w tym 32 w chorobach rzadkich.
Materiał przygotowała Monika Siwak

Kraj – świat

2022-12-07, godz. 06:00 Jest zgoda na sprzedaż Polsce 116 amerykańskich czołgów M1A1 Abrams - Za nami kolejny krok na drodze do zwiększania pancernego potencjału Sił Zbrojnych RP. Departament Stanu USA wyraził zgodę na sprzedaż Polsce dodatkowych… » więcej 2022-12-06, godz. 19:43 Niemieckie wyrzutnie Patriot trafią do Polski. Zaczynają się ustalenia - Po rozmowie z niemieckim ministerstwem obrony, z rozczarowaniem przyjąłem decyzję o odrzuceniu wsparcia dla Ukrainy. Przystępujemy więc do roboczych ustaleń… » więcej 2022-12-06, godz. 15:44 Wiceszef MSZ w Berlinie: sprawa odszkodowań od Niemiec nie jest zamknięta - Dzisiaj Niemcy chcą być krajem, który daje przykład przestrzegania praw człowieka, praworządności, więc myślę, że nie jest w interesie Niemiec, ażeby… » więcej 2022-12-06, godz. 13:15 Na orbicie okołoziemskiej jest za jasno! Satelita BlueWalker 3 „oślepia" astronomów Wystrzelony we wrześniu satelita BlueWalker 3 rozwinął potężną antenę, która odbija tak wiele światła, że utrudnia pracę astronomom. Są obawy, że… » więcej 2022-12-06, godz. 10:08 Rosyjska armia zrujnowała pociskami stary polski kościół we wsi Kyseliwka - Rosyjskie jednostki zaczęły niszczyć kościół na początku marca. Strzelali w niego z czołgów, celowali, żeby powalić krzyż. Pociski leżą tam do… » więcej 2022-12-06, godz. 09:21 Armatohaubice i czołgi z Korei Południowej. Uroczysty odbiór sprzętu w Gdyni [zapis transmisji] Czołgi K2 i samobieżne armatohaubice K9 wchodzą w skład pierwszej dostawy południowokoreańskiego uzbrojenia kupionego w tym roku przez Polskę. W uroczystym… » więcej 2022-12-05, godz. 20:06 Słowo, Muzyka, Obraz oraz Idea. Nagrody Mediów Publicznych 2022 przyznane Socjolog prof. Andrzej Zybertowicz, dyrygent Łukasz Borowicz, reżyser i scenarzystka Maria Dłużewska oraz poeta, pieśniarz i kompozytor Leszek Długosz to… » więcej 2022-12-05, godz. 16:43 Zmasowany atak rakietowy Rosji na Ukrainę. Przerwy w dostawach prądu i wody Co najmniej dwie osoby zginęły w poniedziałek w wyniku zmasowanego ataku rakietowego Rosji na Ukrainę. Późnym popołudniem odwołano trwający około trzech… » więcej 2022-12-05, godz. 11:31 Premier: ponad dwa tysiące gmin podpisało umowy na dostawy węgla Weszliśmy w cały ciąg logistyczny: od importu przez przeładunek węgla w portach - powiedział w poniedziałek premier Mateusz Morawiecki. Zaznaczył, że… » więcej 2022-12-05, godz. 08:57 Meteorolog IMGW: Święta raczej po wodzie, będzie ciepło i bez śniegu - Świąteczny tydzień zapowiada się z dodatnimi temperaturami i raczej bez śniegu, a za to z deszczem - przewiduje rzecznik Instytutu Meteorologii i Gospodarki… » więcej
1234567