Niedziela, 09 maja 2021 r.   Imieniny: Bożydara, Grzegorza, Karoliny
Polskie Radio PiK » Nauka i technologie
Ogłoszenie własne nadawcy
2021-04-11, 21:00 Polska Agencja Prasowa

Przełom w leczeniu mukowiscydozy? „Nowe leki zmieniają ją w chorobę przewlekłą"

W Polsce pacjenci z mukowiscydozą żyją średnio 24 lata/fot. Pixabay
W Polsce pacjenci z mukowiscydozą żyją średnio 24 lata/fot. Pixabay
- Nowe leki, wpływające na lepsze funkcjonowanie nieprawidłowego białka u chorych na mukowiscydozę, zmieniają tę do niedawna znacznie skracającą życie, genetyczną chorobę w schorzenie przewlekłe - ocenia prof. Dorota Sands z Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie.
Pediatra, alergolog i pulmonolog z Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie, kierownik Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Dziekanowie Leśnym przypomina, że od 1 listopada 2020 r. jeden z leków, z którego skorzysta około dziesięciorga dzieci w Polsce, zaczął być finansowany w ramach programu lekowego. Jest to iwakaftor, przeznaczony dla dzieci chorych na mukowiscydozę z tzw. mutacjami bramkującymi genu CFTR.

- To na pewno ogromny przełom, że już pierwszy z nowych leków na mukowiscydozę jest finansowany w Polsce. My czekamy teraz na finansowanie kolejnego, trójskładnikowego leku, który będzie przeznaczony dla ok. 90 proc. chorych na mukowiscydozę w naszym kraju”– dodała prof. Sands. Jak przypomniała, w Polsce żyje ok. 1500 pacjentów z tą chorobą.

Mukowiscydoza (z j. ang. cystic fibrosis - CF) jest rzadką chorobą genetyczną, która dotyczy wielu narządów – układu oddechowego, trawiennego, płciowego. Jest nieuleczalna, ma ciężki przebieg i istotnie skraca życie chorych. Przyczyną choroby są mutacje genu kodującego białko błonowe CFTR, które tworzy kanał dla jonów chlorkowych. Mutacje te zaburzają czynność błony śluzowej nabłonka dróg oddechowych, przewodów trzustkowych, dróg żółciowych, jelit, nasieniowodów i gruczołów potowych. Obecnie znanych jest już ponad 2 tys. mutacji w genie CFTR.

Dzięki opiece wielodyscyplinarnego zespołu ekspertów, zapewnieniu dostępu do specjalnego żywienia, dostępu do optymalnych terapii objawowych, do antybiotykoterapii oraz do fizjoterapii układu oddechowego, chorzy na mukowiscydozę mogą dożywać wieku średniego. Tak jest w krajach, w których chorych na mukowiscydozę leczy się zgodnie z rekomendacjami - na przykład w Kanadzie, gdzie dożywają oni powyżej 50. roku życia (w Polsce pacjenci żyją średnio 24 lata).

- To się udaje uzyskać dzięki gigantycznej pracy pacjentów oraz ich rodziców i opiekunów. Więcej nie jesteśmy już w stanie osiągnąć przy użyciu tych metod. Dopiero pojawienie się leków przyczynowych dało szansę na to, by mukowiscydoza stała się chorobą przewlekłą, z którą pacjenci mieliby szansę dożyć wieku podeszłego – powiedziała prof. Sands.

Jako pierwszy pojawił się lek o nazwie międzynarodowej iwakaftor, który pomaga chorym na mukowiscydozę z tzw. mutacjami bramkującymi. - Był to tak duży przełom, że nawet CNN News podało to jako pierwszą informację w głównym wydaniu wiadomości – przypomniała specjalistka.

Nauka i technologie

2021-05-02, godz. 13:18 Kapsuła Dragon wodowała u wybrzeży Florydy [wideo] Kapsuła Dragon firmy SpaceX z czworgiem astronautów na pokładzie powróciła w niedzielę z Międzynarodowej Stacji Kosmicznej. Wodowała w Zatoce Meksykańskiej u ... » więcej 2021-04-30, godz. 19:45 Hakerzy ze wschodu zaatakowali konta polskich polityków? „Gang PiS na czele z Kaczyńskim przekroczył wszelkie możliwe granice” - to fragment wpisu, który pojawił się na początku roku na twitterowym koncie wiceminist ... » więcej 2021-04-29, godz. 09:01 Już dzięki jednej dawce szczepionki o połowę spada ryzyko, że przekażesz COVID rodzinie - Jedna dawka szczepionki przeciwko COVID-19 może zmniejszyć ryzyko przenoszenia zakażeń w gospodarstwach domowych nawet o połowę - wskazują nowe badania prze ... » więcej 2021-04-25, godz. 17:33 Druk 3D i urządzenie do czyszczenia obuwia. Medale w Moskwie dla naukowców z UKW Substancja obniżająca palność na bazie gorczycy, druk 3D w zawiesinach żeli USG, uchwyt stabilizujący kończynę czy urządzenie do czyszczenia obuwia. Naukowcy ... » więcej 2021-04-25, godz. 12:51 Łowił ryby, zahaczył wędką o linię wysokiego napięcia. 47-latek nie żyje Prokuratura prowadzi śledztwo w sprawie śmierci 47-letniego wędkarza w Kołaczkowie (powiat nakielski). Mężczyzna łowiąc ryby zahaczył wędką o linię wysokiego ... » więcej 2021-04-18, godz. 19:45 Coraz więcej zleceń testów przez stronę gov.pl Blisko 250 tys. testów zlecono za pośrednictwem formularza zapisującego na test konoronawirusa, który jest na stronie gov.pl - poinformował w niedzielę minist ... » więcej 2021-04-14, godz. 20:34 W Warszawie zainaugurowano działanie Regionu Google Cloud [wideo] Google Cloud to centrum przetwarzania danych i usług w chmurze. Z tej okazji premier Mateusz Morawiecki rozmawiał z prezesem koncernu - Sundarem Pichaiem, któ ... » więcej 2021-04-13, godz. 06:51 Angielski dla dorosłych za darmo. Lekcje online z Inowrocławia dla każdego Jest szansa na bezpłatną naukę języka angielskiego i to bez wychodzenia z domu. Taką propozycję przygotowała Biblioteka Miejska w Inowrocławiu. » więcej 2021-04-08, godz. 10:16 UTP kończy prace nad autorskim respiratorem. Wkrótce czas na testy kliniczne Kończą się badania laboratoryjne, niebawem ruszą testy kliniczne bydgoskiego respiratora. Projekt Uniwersytetu Technologiczno-Przyrodniczego w Bydgoszczy wkra ... » więcej
1234567